Penambahan kemampuan untuk Prime Editing Platform yang diumumkan oleh Prime Medicine

Prime Medicine, Inc., sebuah syarikat yang ditubuhkan untuk memenuhi janji Prime Editing, hari ini mengumumkan penambahan kemampuan pada platformnya berdasarkan penyelidikan ilmiah baru-baru ini.

"Kami sangat gembira melihat peningkatan yang muncul yang akan meningkatkan kemungkinan Prime Editing sebagai pendekatan terapi," kata Keith Gottesdiener, MD, CEO Prime Medicine. "Kemajuan ini, di atas teknologi dasar yang sudah inovatif, cenderung meningkatkan kecekapan Penyuntingan Perdana, dan akan memperluas bidang di mana Penyuntingan Perdana mungkin berfungsi, berpotensi memperluas jangkauan kita kepada penyakit tambahan yang belum dapat dilakukan pendekatan penyuntingan gen. untuk menangani. "

Dengan kemajuan baru yang dibuat oleh saintis luaran ini, dan dengan usaha berterusan Prime Medicine oleh pasukan pembangunan dalamannya, syarikat ini berharap dapat mengoptimumkan fleksibiliti, ketepatan dan kecekapan Prime Editing dengan lebih lanjut. Keupayaan yang dijelaskan dalam makalah terbaru dalam Bioteknologi Alam dan Sel dapat memungkinkan pengembangan terapi yang lebih berkesan melalui peningkatan aktiviti penyuntingan gen.

Satu kemajuan melibatkan panduan RNA Penyuntingan Perdana yang dioptimumkan (pegRNA). Prime Editing menggunakan molekul pegRNA untuk mencari sasaran gen dan mengarahkan pembaikan atau penyuntingan yang diinginkan. Dalam makalah yang diterbitkan dalam Nature Biotechnology pada 4 Oktober 2021, penulis yang diketuai oleh David R. Liu, salah seorang pengasas Prime Medicine, menunjukkan bahawa pegRNAs (epegRNAs) yang dioptimumkan dapat meningkatkan kecekapan proses penyuntingan beberapa kali ganda. 

Syarikat ini juga mengejar strategi yang baru-baru ini dijelaskan untuk meningkatkan kecekapan dengan memodulasi jalur pembaikan DNA tertentu. Dalam makalah yang diterbitkan di Cell pada 14 Oktober, 2021, pengarang yang diketuai oleh Liu dan Britt Adamson mengenal pasti jalan pembaikan DNA tertentu, yang disebut jalan pembaikan ketidakcocokan, yang dengan kuat meningkatkan kecekapan penyuntingan utama. Mereka menunjukkan bahawa aktiviti penyuntingan dapat ditingkatkan beberapa kali lipat, dan produk sampingan yang tidak diinginkan dapat diturunkan beberapa kali lipat, dengan memodulasi jalur perbaikan ketidakcocokan melalui beberapa pendekatan.

Prime Medicine mempunyai hak komersial dari Broad Institute of MIT dan Harvard untuk menggunakan Prime Editing untuk tujuan terapi manusia, sementara saintis dan syarikat di seluruh dunia terus memanfaatkan Prime Editing untuk tujuan penyelidikan dan aplikasi lain.