Data Baharu tentang Anemia Hemolitik Autoimun Antibodi Panas

Rigel Pharmaceuticals, Inc. hari ini mengumumkan penerbitan data dalam American Journal of Hematology daripada label terbuka, multicenter, kajian klinikal Fasa 2 fostamatinib pada orang dewasa dengan anemia hemolitik autoimun antibodi panas (wAIHA) yang telah gagal sekurang-kurangnya satu rawatan terdahulu. Data yang diterbitkan menunjukkan bahawa fostamatinib, perencat tyrosine kinase (SYK) limpa oral, meningkatkan tahap hemoglobin (Hgb) dengan cepat dan tahan lama, dengan tindak balas Hgb bermakna secara klinikal diperhatikan dalam hampir separuh pesakit, dan profil keselamatan dan toleransi yang konsisten dengan sedia ada. pangkalan data keselamatan fostamatinib pesakit merentas pelbagai program penyakit yang dikaji. Penerbitan itu, bertajuk "Fostamatinib untuk rawatan anemia hemolitik autoimun antibodi panas: Fasa 2, multisenter, kajian label terbuka", boleh didapati di laman web jurnal.

"Keputusan yang diperhatikan dalam kajian Fasa 2 kami dalam anemia hemolitik autoimun hangat menguatkan potensi fostamatinib untuk membantu pesakit dengan gangguan darah yang jarang berlaku dan serius ini yang tiada terapi sasaran penyakit diluluskan pada masa ini," kata Raul Rodriguez, presiden dan ketua eksekutif Rigel. pegawai. "Jika diluluskan, fostamatinib berpotensi untuk menjadi terapi pertama ke pasaran untuk pesakit dengan waIHA pada 2023 dan akan menjadi petunjuk kedua fostamatinib yang diluluskan."

Kajian Fasa 2 menilai tindak balas kepada fostamatinib pada 150 mg BID (dua kali sehari) pada pesakit dewasa dengan wAIHA dan hemolisis aktif dengan Hgb kurang daripada 10 g/dL yang telah gagal sekurang-kurangnya satu rawatan terdahulu. Titik akhir utama ialah Hgb lebih besar daripada 10 g/dL dengan peningkatan ≥2 g/dL daripada garis dasar menjelang Minggu 24 tanpa terapi penyelamat atau pemindahan sel darah merah. Kajian menunjukkan bahawa 46% (11/24) pesakit mencapai titik akhir utama, dengan 1 responden lewat pada minggu ke-30 (jumlah 12 responden [50%]). Peningkatan median Hgb dikesan pada Minggu ke-2 dan dikekalkan dari semasa ke semasa. Kejadian buruk (AE) yang paling biasa ialah cirit-birit (42%), keletihan (42%), hipertensi (27%), pening (27%), dan insomnia (23%). AE boleh diurus dan konsisten dengan pangkalan data keselamatan fostamatinib bagi lebih 3,900 pesakit merentas pelbagai penyakit (artritis reumatoid, limfoma sel B, COVID-19 dan trombositopenia imun (ITP)). Tiada isyarat keselamatan baharu dikesan.