Permohonan ubat baru untuk rawatan kanser tiroid

CStone Pharmaceuticals hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Produk Perubatan Kebangsaan (NMPA) China telah meluluskan permohonan ubat baharu tambahan (sNDA) perencat RET terpilih GAVRETO® (pralsetinib) untuk rawatan kanser tiroid medullary RET-mutant (MTC) dan gabungan RET -kanser tiroid positif (TC). Kelulusan memperluaskan tanda berlabel GAVRETO di China untuk memasukkan pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas dengan MTC RET-mutant lanjutan atau metastatik yang memerlukan terapi sistemik, dan pesakit dewasa dan kanak-kanak berumur 12 tahun ke atas dengan lanjutan atau metastatik. TC gabungan-positif RET yang memerlukan terapi sistemik dan radioaktif iodin-refraktori (jika rawatan iodin radioaktif sesuai).

Ditemui oleh rakan kongsi CStone Blueprint Medicines, GAVRETO ialah perencat RET yang kuat dan terpilih. CStone mempunyai perjanjian kerjasama dan lesen eksklusif dengan Blueprint Medicines untuk pembangunan dan pengkomersilan GAVRETO di Greater China, yang merangkumi Tanah Besar China, Hong Kong, Macau dan Taiwan.

Dr. Frank Jiang, Pengerusi dan Ketua Pegawai Eksekutif CStone, berkata, “Kami sangat gembira dengan kelulusan sNDA GAVRETO, yang akan menyediakan pilihan rawatan baharu untuk pesakit China dengan kanser tiroid medullary RET-mutant lanjutan dan kanser tiroid positif gabungan RET. . Kami juga ingin mengucapkan terima kasih khas kami kepada NMPA untuk semakan keutamaan. CStone sentiasa komited untuk membangunkan terapi inovatif untuk menangani keperluan perubatan pesakit kanser yang tidak dipenuhi. Kami akan terus meningkatkan nilai klinikal dan potensi saluran paip kami, dan meningkatkan usaha untuk menyediakan pesakit di seluruh dunia dengan ubat-ubatan yang berkualiti tinggi dan inovatif."

Profesor Ming Gao, Penyiasat Utama kajian ARROW dan Presiden Pusat Perubatan Kesatuan Tianjin, berkata, “Kadar insiden kanser tiroid telah meningkat sejak beberapa tahun kebelakangan ini. Terdapat pilihan rawatan yang terhad secara klinikal untuk rawatan MTC, dan terdapat keperluan mendesak untuk terapi ketepatan, terutamanya untuk pesakit dengan MTC-mutant RET. GAVRETO menunjukkan aktiviti anti-tumor yang teguh dan tahan lama dalam pesakit Cina dengan MTC RET-mutant lanjutan atau metastatik, dengan keselamatan keseluruhan selaras dengan keputusan yang dilihat dalam kajian ARROW global. Dengan pengembangan petunjuk berlabel GAVRETO ini, kami berharap dapat menangani keperluan klinikal pesakit kanser tiroid yang tidak dipenuhi."

Dr. Jason Yang, Ketua Pegawai Perubatan CStone, berkata, “Kelulusan NMPA sNDA merupakan satu lagi pencapaian penting bagi kami selepas GAVRETO diluluskan untuk rawatan pesakit dengan kanser paru-paru sel bukan sel kecil yang positif gabungan RET atau metastatik tempatan. . Kami ingin mengucapkan terima kasih kepada semua pesakit dan penyiasat yang menyumbang kepada kajian klinikal GAVRETO dalam petunjuk yang diperluaskan. Kami akan terus memajukan penyelidikan klinikal GAVRETO untuk rawatan pelbagai jenis kanser supaya kami dapat dengan cepat membawa terapi inovatif ini untuk membantu memberi manfaat kepada lebih ramai pesakit.”

Kelulusan sNDA adalah berdasarkan keputusan daripada percubaan 1/2 ARROW fasa global, yang direka untuk menilai keselamatan, toleransi dan keberkesanan GAVRETO pada pesakit dengan NSCLC positif gabungan RET, MTC mutan RET dan tumor pepejal lanjutan lain dengan gabungan RET . Sehingga tarikh pemotongan data pada 12 April 2021, sejumlah 28 pesakit dengan MTC mutan RET lanjutan telah didaftarkan dalam kohort penyambung pendaftaran MTC China bagi kajian ARROW global, dan menerima dos permulaan GAVRETO sebanyak 400mg sekali sehari. Keputusan kajian menunjukkan bahawa kadar tindak balas objektif (ORR) yang disahkan bagi 26 pesakit MTC RET-mutant dengan penyakit boleh diukur pada peringkat awal ialah 73.1%, termasuk 3 dengan tindak balas lengkap (CR) dan 16 dengan tindak balas separa (PR). Kadar kawalan penyakit (DCR) adalah 84.6%, dan tindak balas diperhatikan tanpa mengira genotip mutasi RET. Di antara 19 pesakit dengan tindak balas yang disahkan, tempoh median tindak balas (DOR) tidak dicapai, dan kadar DOR 9 bulan adalah 100%. Tahap kalsitonin dan antigen karsinoembrionik (CEA) telah dikurangkan dengan ketara. GAVRETO umumnya diterima dengan baik, tanpa isyarat keselamatan baharu dikesan. Keputusan untuk kohort penyambung pendaftaran China telah dibentangkan semasa sesi abstrak lisan pecah lewat pada Mesyuarat Tahunan Persatuan Tiroid Amerika (ATA) ke-90 2021.