Akebia Therapeutics®, Inc. hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) AS telah mengeluarkan surat maklum balas lengkap (CRL) kepada Aplikasi Ubat Baharu (NDA) Akebia untuk vadadustat, faktor prolyl hydroxylase (HIF-) yang boleh disebabkan oleh hipoksia oral penyiasatan. PH) perencat dalam semakan untuk rawatan anemia akibat penyakit buah pinggang kronik (CKD). FDA mengeluarkan CRL untuk menunjukkan bahawa kitaran semakan untuk permohonan telah selesai dan permohonan itu belum bersedia untuk kelulusan dalam bentuk sedia ada.
FDA menyimpulkan bahawa data dalam NDA tidak menyokong penilaian risiko manfaat yang menguntungkan vadadustat untuk pesakit dialisis dan bukan dialisis. FDA menyatakan kebimbangan keselamatan yang mencatatkan kegagalan untuk memenuhi tidak rendah diri dalam MACE dalam populasi pesakit bukan dialisis, peningkatan risiko kejadian tromboemboli, didorong oleh trombosis akses vaskular dalam pesakit dialisis, dan risiko kecederaan hati akibat dadah. CRL menyatakan bahawa Akebia boleh meneroka cara untuk berpotensi menunjukkan penilaian risiko manfaat yang menggalakkan melalui ujian klinikal baharu. Akebia akan membincangkan butiran CRL dengan rakan kerjasamanya dan meminta pertemuan dengan FDA.
“Kami amat kecewa menerima CRL untuk vadadustat, terapi yang berpotensi untuk membantu pesakit anemia akibat CKD. Kami terus percaya data itu menyokong penilaian risiko manfaat positif vadadustat untuk pesakit anemia akibat CKD, terutamanya dalam pesakit dialisis,” kata John P. Butler, Ketua Pegawai Eksekutif Akebia. "Walaupun halangan ini, kami terus berusaha ke arah tujuan kami untuk memperbaiki kehidupan orang yang terjejas oleh penyakit buah pinggang."
Pada Oktober 2021, rakan kerjasama Akebia, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), menyerahkan permohonan kebenaran pemasaran awal (MAA) untuk vadadustat kepada Agensi Ubat Eropah untuk vadadustat, untuk rawatan anemia akibat CKD pada orang dewasa; semakan sedang berjalan. Di Jepun, vadadustat diluluskan sebagai rawatan untuk anemia akibat CKD dalam kedua-dua pesakit dewasa yang bergantung kepada dialisis dan bukan dialisis.
Akebia akan menganjurkan panggilan persidangan pada hari Rabu, 30 Mac jam 6:00 petang Waktu Timur untuk membincangkan CRL dan langkah seterusnya.
APA YANG PERLU DIAMBIL DARI ARTIKEL INI:
- FDA mengeluarkan CRL untuk menunjukkan bahawa kitaran semakan untuk permohonan telah selesai dan permohonan itu belum bersedia untuk kelulusan dalam bentuk sedia ada.
- FDA menyatakan kebimbangan keselamatan yang mencatatkan kegagalan untuk memenuhi ketidakrendahan dalam MACE dalam populasi pesakit bukan dialisis, peningkatan risiko kejadian tromboembolik, didorong oleh trombosis akses vaskular dalam pesakit dialisis, dan risiko kecederaan hati akibat dadah.
- FDA menyimpulkan bahawa data dalam NDA tidak menyokong penilaian risiko manfaat yang menguntungkan vadadustat untuk pesakit dialisis dan bukan dialisis.
